【里程碑】國產(chǎn)首個！循曜生物自研FVIII模擬性抗體獲CDE批準臨床，血友病A治療迎來新希望

2026年3月12日，循曜生物傳來重磅利好——自主研發(fā)的FVIII模擬性多特異性抗體SV003，臨床試驗申請（IND）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準！

作為國產(chǎn)首個進入臨床階段的FVIII模擬性創(chuàng)新藥，這一突破，為我國血友病A患者帶來了全新治療可能，更助力筑牢我國創(chuàng)新藥自主可控的發(fā)展根基。

循曜創(chuàng)新FVIII模擬性多特異性抗體

血友病A作為一種罕見出血性疾病，因先天缺乏凝血因子VIII，患者從小就面臨反復關節(jié)、肌肉出血的風險，致殘率極高。目前傳統(tǒng)治療局限較多，且同靶點進口藥年治療費超百萬元，讓眾多患者陷入用藥困境，提高藥物可及性成為迫切需求。

而FVIII模擬性抗體是循曜生物重點布局的核心管線，依托公司自有技術(shù)平臺全程自主研發(fā)，有望打破血友病A同類藥物長期依賴進口的局面。作為一款研發(fā)壁壘極高的1類創(chuàng)新藥物，該FVIII模擬性多特異性抗體能精準橋接凝血因子IX/FIXa與X，重啟中斷的凝血級聯(lián)瀑布，從根源上實現(xiàn)出血預防。相較于負反饋通路靶點藥物，它藥效明確、血栓風險低，安全性更具優(yōu)勢；對比同類進口藥，不僅活性更高、擬用劑量更低、給藥周期更靈活，未來還能憑借自主研發(fā)優(yōu)勢降低用藥成本，切實提高患者藥物可及性，真正為患者減負，為社會減負。值得一提的是，循曜生物是全球第三家、國內(nèi)首家有能力獲得該靶點分子并推進進入臨床階段的創(chuàng)新藥物研發(fā)企業(yè)。

扎實的臨床前數(shù)據(jù)，為這款創(chuàng)新藥的獲批奠定了堅實基礎。試驗顯示，該抗體在體外及動物模型中表現(xiàn)優(yōu)異，能有效恢復血友病模型動物的止血能力至正常狀態(tài)，無明顯嚴重毒副作用，耐受性良好，充分驗證了其安全性與有效性。

公司于2021年5月經(jīng)上海醫(yī)藥、上海生物醫(yī)藥基金孵化成立，聚焦出凝血及纖維化領域，組建專業(yè)研發(fā)團隊，深耕細作、持續(xù)攻關，擁有10^12的全合成納米抗體文庫以及多種獨立自主的核心研發(fā)技術(shù)平臺。循曜生物自成立以來，雖經(jīng)歷資本寒冬，仍獲得了資本市場的高度認可：2024年1月完成近2億元A輪融資，由龍磐投資領投、老股東上海生物醫(yī)藥基金追加；近期，在老股東龍磐投資持續(xù)加碼、元禾控股鼎力支持下，又完成近億元A+輪融資，為管線研發(fā)和技術(shù)升級注入充足動力。

該品種的I期臨床試驗將在上海徐匯區(qū)中心醫(yī)院由陳倩主任牽頭進行健康受試者體內(nèi)安全性研究；其II期臨床研究將由中國醫(yī)學科學院血液病研究所副院（所）長張磊教授領銜，并計劃于年內(nèi)開展招募入組。

未來，循曜生物將繼續(xù)加大研發(fā)投入，深耕核心治療領域，豐富自研管線，全力打造具有核心競爭力的國產(chǎn)創(chuàng)新藥企，推出更多安全、有效、可及的國產(chǎn)創(chuàng)新藥，為我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展注入新活力，也為更多患者點亮希望之光。

循曜生物創(chuàng)始人、首席科學家、上海交通大學醫(yī)學院教授劉俊嶺教授：SV003是國產(chǎn)首個FVIII模擬性抗體，是研發(fā)團隊日夜攻關的成果，也離不開監(jiān)管部門和臨床一線的指導與認可。下一步，公司將嚴格遵循CDE要求，聯(lián)合國內(nèi)頂尖臨床機構(gòu)，有序推進臨床試驗，力爭讓這款創(chuàng)新藥早日上市，惠及更多血友病A患者。

中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）張磊教授：FVIII模擬性抗體是血友病A患者安全、有效的預防治療手段，循曜生物這款新藥作為國內(nèi)首家進入臨床階段的創(chuàng)新分子，其扎實的臨床前研究成果令人充滿信心。我非常期待其進入臨床后的表現(xiàn)，相信它將助力我國更多血友病A患者從按需治療向預防治療轉(zhuǎn)型，進一步提升疾病診療水平、改善患者生存質(zhì)量，讓血友病A不再成為制約患者正常生活的桎梏。

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