“陰偉達”火了！專家詳解兒童小陰莖治療

針對小陰莖的治療，專家表示，關鍵的認知誤區在于，并不是陰莖看上去小，就能診斷為“小陰莖”。

撰文 | 凌駿

兒童小陰莖有新藥了？近期，又一款“網紅藥”毫無征兆地火了。

2月24日，長春高新宣布，旗下子公司的GenSci141軟膏臨床試驗申請獲批。GenSci141是一款雙氫睪酮激素類軟膏，用于改善因高促性腺激素性性腺功能減退癥、5α-還原酶2缺乏癥、雄激素合成減少的先天性腎上腺皮質增生癥、特發性原因導致的兒童小陰莖。

“醫學界”了解到，在GenSci141前，全球只有一款法國生產的雙氫睪酮凝膠Andractim，可用于治療男性性腺功能減退等一系列健康問題，但并未在國內上市。

而GenSci141作為首個專門針對兒童小陰莖的在研藥物，消息一出，立刻引發了大量兒科醫生和家長的關注，網友也戲稱其為東方“陰偉達”。

“這兩天，已經有很多朋友發消息來向我咨詢這款藥，非常熱鬧。”浙江大學附屬兒童醫院泌尿外科副主任醫師徐哲明告訴“醫學界”，某種程度上，若該藥最終上市，將填補一部分臨床需求的空白。

但徐哲明提醒，臨床中，造成小陰莖的原因各異，若未經醫生評估自行給孩子使用激素，可能會因“藥不對癥”而耽誤治療，造成更多未知安全風險。

“小陰莖神藥”？

根據2023版《先天性小陰莖臨床管理中國專家共識》，“先天性小陰莖”是指出生時陰莖比預期新生男嬰陰莖短小。在非勃起狀態下，陰莖伸展長度低于同種族、同年齡或相同青春期分期人群2.5個標準差。

發病機制上，雙氫睪酮是促使陰莖生長的直接驅動力，當其合成、轉化不足，或受體敏感性降低時，均可導致小陰莖。治療方式則包括使用外源性激素、促性腺激素、手術治療等。

據長春高新介紹，相較于睪酮，雙氫睪酮（GenSci141）對雄激素受體的親和力更高，可以更好地促進陰莖的生長。此外，雙氫睪酮不能被芳香化，不會促進骨成熟或促進男性乳房發育，避免了高劑量睪酮的相關不良反應。

徐哲明則告訴“醫學界”，雙氫睪酮凝膠在兒童泌尿外科的臨床應用中應該說是一個“老藥”，使用時只需涂抹在生殖器局部，通過皮膚吸收，是針對雄性化不全的一系列疾病綜合治療方案中的一種重要補充手段。

除了治療單純的小陰莖患兒，徐哲明還舉例：“針對尿道下裂患兒，若在體檢時發現發現龜頭偏小和尿道板發育較差，可在術前局部涂抹雙氫睪酮凝膠治療，為尿道重建創造更有利的條件。”

“但問題是，目前國內尚無獲批的雙氫睪酮藥物，患兒家屬需自行通過各種渠道購買法國相關產品，再在醫生監護和指導下使用。”

“而對于買不到藥的家庭，全身性激素干預或手術治療的安全性風險較大，因此適應證把握也更為苛刻，通常需要多個學科合作，綜合檢測孩子的基因、內分泌、發育等一系列情況，充分權衡利弊后，才能開展治療。”徐哲明說。

根據公開資料，GenSci141屬于2.2類、2.4類改良新藥，原研藥即為法國企業生產的雙氫睪酮凝膠Andractim。根據Andractim說明書，其可用于局部治療男性硬化性苔蘚、乳房發育癥，女性外陰硬化性苔蘚，但并未單獨列出兒童小陰莖。

“本質上，雙氫睪酮是治療由雄激素合成/代謝異常導致的一系列雄性化發育遲緩、不全或異常。因此，Andractim經專業醫生評估后用于真正的兒童小陰莖治療，雖然說明書上沒有寫，但還算是‘對癥下藥’的。”徐哲明分析。

根據長春高新的公告，公司將積極推進上述（GenSci141）研發項目，并嚴格按照有關規定，及時對項目后續進展情況履行信息披露義務。

誰能用？

若GenSci141最終成功上市，有多少患兒適用？實際效果如何？另外成人能不能用？

徐哲明告訴“醫學界”，其中關鍵的認知誤區在于，并不是陰莖看上去小，就能診斷為“小陰莖”。

目前，關于兒童小陰莖的患病數，尚無明確的流行病學統計數據。“臨床上，尤其每逢寒暑假，都會有大量家長帶孩子來咨詢，他們覺得孩子的陰莖太小，非常焦慮，希望能得到治療。”

“按照我們的接診經驗，十多個主訴‘陰莖小’來就診的孩子中，真正能定義為‘小陰莖’的情況可能一個都沒有。”徐哲明說，“大部分孩子則屬于隱匿陰莖、肥胖性埋藏陰莖等，主要是脂肪堆積或生殖器結構等因素導致的陰莖暴露不佳，也有一部分是存在尿道下裂、尿道上裂、陰莖下彎等病癥。”

根據2023版《中國小兒隱匿性陰莖臨床處理專家共識》，兒童隱匿性陰莖的治療，主要包括減重、每天按拔陰莖等保守治療或手術，具體方案的制定，需要綜合評估孩子陰莖情況、年齡、心理狀態、是否合并并發癥等因素。

徐哲明強調，這些孩子陰莖并不是真的小，而是沒有暴露出來，他們的激素水平沒有任何問題，不需要激素治療。

“從染色體、內分泌性腺軸到外生殖器結構發育，任一環節異常都可能導致‘陰莖小’或‘小陰莖’，醫生需要對孩子進行多學科的嚴格評估、診斷。而對于沒有分辨能力的家長，若自行購買雙氫睪酮在家使用，會對孩子造成很大的安全隱患。”徐哲明說。

值得一提的是，盡管目前GenSci141并未披露有成人適應證在研計劃，但在社交媒體上，仍有不少熱心網友十分關注，他們有相關困擾的親屬或朋友，未來能否也通過相關療法獲益。

徐哲明表示，隨著我國嬰幼兒出生后體檢、學齡體檢等一系列兒童保健制度的完善，絕大多數性發育異常的患兒，在年幼時即可被檢出并接受相關治療。僅在極少數情況下，一部分人因治療延誤等，拖延至成年期。

“無論兒童還是成人的‘陰莖小’，不建議任何人自行購買激素藥物使用，而應前往正規醫院，由專科醫生開展全面的評估與診斷。”徐哲明說。

（首圖、封面圖與本文內容無關，圖源銳景）

來源：醫學界

責編：葉子

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