2月4款創新藥有望獲FDA批準，針對雙相情感障礙、精神分裂癥、視神經病變等疾病

編者按：2025年，美國FDA旗下的藥物評價和研究中心（CDER）批準了46款創新藥。作為創新賦能者、客戶信賴的合作伙伴以及全球醫藥及生命科學行業的貢獻者，藥明康德將持續通過獨特的“CRDMO”業務模式，助力更多合作伙伴，為全球病患帶來突破性創新療法。根據PDUFA的目標日期，預計2026年2月，美國FDA將對4款創新藥物是否獲批做出監管決定，本文將對這些療法進行相關介紹。

▲2月美國FDA可能批準的新藥（點擊可見大圖）

活性成分：Clemidsogene lanparvovec

適應癥：II型黏多糖貯積癥（MPS II）

公司名稱：REGENXBIO

Clemidsogene lanparvovec采用AAV9載體，將編碼人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的轉基因遞送至中樞神經系統（CNS）。向CNS細胞內遞送編碼IDS的轉基因可以為患者提供一個持久的IDS分泌來源，并在中樞神經系統內發揮作用，實現對CNS中相關細胞功能缺陷的長期改善。

2025年9月公布的關鍵性試驗數據表明，單次clemidsogene lanparvovec治療可在12個月內持續改善患者結局。研究顯示，患者腦脊液（CSF）中MPS II關鍵生物標志物HS D2S6水平下降超過80%，并維持一年，同時患者在神經發育相關功能方面表現出持續改善或穩定。試驗在第16周達到主要終點，即腦脊液中HS D2S6水平顯著降低。此外，一年隨訪結果顯示，腦脊液中HS D2S6水平與神經發育結局顯示出強相關性，從而支持HS D2S6作為預測臨床獲益的替代生物標志物。

活性成分：Milsaperidone

適應癥：I型雙相情感障礙（BP-I）和精神分裂癥

公司名稱：Vanda Pharmaceuticals

Milsaperidone是一種新化學實體，為iloperidone的前藥。Vanda Pharmaceuticals發現，經口服給藥后，milsaperidone可迅速轉化為iloperidone（一種已上市抗精神病藥物）。臨床研究顯示，在低劑量和高劑量下，無論是單次給藥還是多次給藥，milsaperidone與iloperidone的生物等效性均已被證實。

Milsaperidone在治療BP-I相關的躁狂或混合發作，以及精神分裂癥方面的療效與安全性，獲得了iloperidone說明書中所列舉的臨床研究的支持，包括兩項急性精神分裂癥發作研究、一項針對BP-I躁狂或混合發作的研究，以及一項精神分裂癥復發預防研究。此外，它的安全性也得到了iloperidone臨床研究中數千名患者數據的支持。Milsaperidone獨特的物理和化學性質使其適合在未來開發為長效注射劑型。

Milsaperidone屬于非典型抗精神病藥物類別，同時作用于某些5-羥色胺和多巴胺受體，這些受體被認為與其治療效應密切相關。

活性成分：Idebenone

適應癥：Leber遺傳性視神經病變（LHON）

公司名稱：Chiesi Global Rare Diseases

Idebenone是一種泛醌（亦稱輔酶Q10）的合成類似物，泛醌是細胞內重要的抗氧化劑，也是電子傳遞鏈（ETC）的關鍵組成部分。研究顯示，idebenone可通過與ETC相互作用，提高線粒體功能所需的ATP生成，減少自由基，抑制脂質過氧化反應，從而保護脂質膜和線粒體免受氧化損傷。Chiesi Global Rare Diseases在2025年9月宣布，美國FDA接受為idebenone遞交的新藥申請（NDA）并授予其優先審評資格，用于治療Leber遺傳性視神經病變。Idebenone旨在靶向LHON的潛在病因——線粒體功能障礙，從而保護、維持并重新激活視網膜神經節細胞功能。

該申請獲得隨機、安慰劑對照試驗數據，以及開放標簽干預性和觀察性研究數據的支持，這些研究在廣泛的患者人群中證實了idebenone的療效。在3期臨床試驗RHODOS中，主要療效終點為最佳視力恢復（VA），定義為基線至第24周在改善最明顯或惡化最小的那只眼中的視力變化，采用早期治療糖尿病視網膜病變研究（ETDRS）視力表進行測量。結果顯示，在改良的意向治療（mITT）群體中，idebenone組（n=53）患者視力平均改善約6個ETDRS字母；安慰劑組（n=28）平均改善約1個ETDRS字母（p=0.0862）。

活性成分：Navepegritide

適應癥：軟骨發育不全

公司名稱：Ascendis Pharma

Navepegritide是一種在研C型利鈉肽（CNP）前體藥物，每周給藥一次，旨在提供患者活性CNP的持續暴露。C型利鈉肽可通過阻斷FGFR3的活性，就好像松開抑制兒童生長的“剎車”，直接靶向軟骨發育不全的病理生理機制，從而促進軟骨內骨形成，讓患兒的生長速率恢復正常。

根據此前公布的3期ApproaCH試驗結果，該研究已達成主要終點。數據顯示，在第52周時，接受navepegritide治療兒童（n=57）的最小二乘（LS）平均年化生長速度（AGV）為5.89厘米/年，而安慰劑組（n=27）患者的LS平均AGV為4.41厘米/年，兩組間的LS平均差異為1.49厘米/年（p<0.0001）。進一步的亞組分析顯示，接受navepegritide治療的2至5歲兒童（n=21）在第52周時的LS平均AGV為6.07厘米/年，而安慰劑組（n=10）的LS平均AGV為5.06厘米/年，LS平均差異為1.02厘米/年（p=0.0084）。接受navepegritide治療的5至11歲兒童（n=36）在第52周時的LS平均AGV為5.79厘米/年，而安慰劑組（n=17）的LS平均AGV為4.02厘米/年，LS平均差異為1.78厘米/年（p<0.0001）。

參考資料：

[1] Ascendis Announces Extension of FDA Review Period for TransCon CNP (navepegritide) for Children with Achondroplasia. Retrieved January 22, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/25/3194804/0/en/Ascendis-Announces-Extension-of-FDA-Review-Period-for-TransCon-CNP-navepegritide-for-Children-with-Achondroplasia.html

[2] Vanda Announces Bysanti? NDA Filing; FDA Decision Expected in Early 2026. Retrieved May 5, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/vanda-announces-bysanti-nda-filing-fda-decision-expected-in-early-2026-302445753.html

[3] REGENXBIO Announces FDA Acceptance and Priority Review of the BLA for RGX-121 for MPS II. Retrieved May 13, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-fda-acceptance-and-priority-review-of-the-bla-for-rgx-121-for-mps-ii-302453436.html

[4] REGENXBIO Presents Positive Twelve-Month Pivotal Data from Phase I/II/III CAMPSIITE? Trial of RGX-121 for Treatment of MPS II. Retrieved September 5, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-presents-positive-twelve-month-pivotal-data-from-phase-iiiiii-campsiite-trial-of-rgx-121-for-treatment-of-mps-ii-302547381.html

[5] Idebenone Accepted by FDA for Priority Review for Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON). Retrieved January 22, 2026, from https://chiesirarediseases.com/media/20250922-idebenone-accepted-by-fda-for-priority-review-for-leber-hereditary-optic-neuropathy-lhon

[6] Idebenone. Retrieved January 22, 2026, from https://go.drugbank.com/drugs/DB09081

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