11省年底前啟動試點，開展真實世界醫(yī)保綜合價值評價工作

真實世界研究驅(qū)動醫(yī)藥創(chuàng)新再進一步。

23日，國家醫(yī)保局發(fā)布“關(guān)于開展真實世界醫(yī)保綜合價值評價試點工作的通知”（以下簡稱“通知”）。根據(jù)通知，未來三年里，我國將通過試點探索，形成一套“以價值為導(dǎo)向、基于真實世界研究的醫(yī)保綜合價值評價體系”。2027年年底，該評價體系將進入“全國范圍推廣”階段。

目前，北京、海南、江蘇等11省已被納入試點范圍。接下來，國家醫(yī)保局將對試點先行地區(qū)進行動態(tài)管理，確保“有進有出”。

這一基于真實世界證據(jù)的醫(yī)保綜合價格評價體系有望影響創(chuàng)新藥、仿制藥、醫(yī)用耗材和醫(yī)療服務(wù)的定價、價格調(diào)整和多層次支付保障。根據(jù)通知，該評價體系會在藥品首發(fā)掛網(wǎng)、醫(yī)保與商保創(chuàng)新藥目錄調(diào)整、超適應(yīng)證用藥、耗材集采、商保創(chuàng)新支付以及醫(yī)保支付方式改革和醫(yī)療服務(wù)價格改革中的21個具體場景發(fā)揮參考價值。

“醫(yī)保部門將與相關(guān)方合作，了解在藥品審評審批或藥品目錄談判等決策時基于各種情況尚未能回答或未充分回答的醫(yī)保部門關(guān)切問題，同時關(guān)注藥物在真實世界應(yīng)用后患者的實際臨床獲益和風(fēng)險與進入醫(yī)保目錄等醫(yī)保決策時提交的證據(jù)是否有差異。”國家醫(yī)保局通知稱。

掛鉤醫(yī)保商保“雙目錄”調(diào)整、特例單議

真實世界研究（RWS）包括但不限于干預(yù)性研究、非干預(yù)性研究或觀察性研究（包括前瞻性研究，回顧性研究）。高質(zhì)量的真實世界研究能夠有效補充傳統(tǒng)隨機對照試驗（RCT）無法提供的證據(jù)——藥耗在臨床應(yīng)用中的真實療效和患者實際臨床獲益情況。

今年7月，國家衛(wèi)健委、國家醫(yī)保局聯(lián)合發(fā)布《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，提出“探索建立科學(xué)的真實世界研究方法，鼓勵創(chuàng)新藥開展真實世界研究，推動研究結(jié)果與藥品目錄準(zhǔn)入、續(xù)約、調(diào)整醫(yī)保支付范圍等掛鉤”。

隨后聚焦真實世界數(shù)據(jù)支持醫(yī)保綜合價值評價，國家醫(yī)保局公開征集十個選題研究成果和思路，召開了多場醫(yī)保支持創(chuàng)新藥械系列座談會，并于8月份全國醫(yī)療保障工作年中座談會上作出工作部署。

多名參與國家醫(yī)保局相關(guān)座談會的專家和藥企人士此前表示，長期以來，真實世界研究在創(chuàng)新藥審評審批環(huán)節(jié)中的應(yīng)用及規(guī)范已日臻成熟，但在醫(yī)保價值購買中的應(yīng)用還是相對新穎的概念。近年來，隨著更多填補臨床空白、無可替代療法以及全球首發(fā)的創(chuàng)新藥被附條件批準(zhǔn)上市，業(yè)界期待通過建立起“基于真實世界研究的醫(yī)保綜合價值評價體系”，更好推動醫(yī)保基金的價值購買，用科學(xué)證據(jù)回應(yīng)“錢往哪兒花”“花得值不值”等問題。

“雖然醫(yī)保準(zhǔn)入時都是基于當(dāng)時最優(yōu)證據(jù)作出的科學(xué)決策，但隨著藥品市場格局的變化、臨床證據(jù)的更新等，藥品綜合價值可能會發(fā)生變化。真實世界研究能夠有力支持醫(yī)保目錄動態(tài)管理及藥品退出機制，通過對目錄內(nèi)藥品進行科學(xué)、規(guī)范的綜合價值再評價，可能未來也能夠及時將那些綜合價值不高的藥品調(diào)出醫(yī)保目錄，騰出更多空間用來支持真正具有臨床價值的創(chuàng)新藥品。”一名衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)專家說。

根據(jù)通知，“以價值為導(dǎo)向、基于真實世界研究的醫(yī)保綜合價值評價體系”將在藥品、醫(yī)用耗材、醫(yī)療服務(wù)等領(lǐng)域的21個場景下發(fā)揮參考價值。

具體來說，在藥品領(lǐng)域的應(yīng)用場景有7個，分別為上市前研發(fā)立項參考、藥品首發(fā)掛網(wǎng)、醫(yī)保及商保創(chuàng)新藥目錄調(diào)整、集采藥品療效及價格分析、掛網(wǎng)藥品價格治理、藥品使用分析（用法用量、聯(lián)合用藥、超適應(yīng)癥用藥等）和上市后藥品價值再評價。

在醫(yī)用耗材領(lǐng)域應(yīng)用場景有5個，分別為（異地就醫(yī))醫(yī)用耗材醫(yī)保目錄調(diào)整、可單獨收費目錄調(diào)整、醫(yī)用耗材掛網(wǎng)及價格治理、創(chuàng)新醫(yī)用耗材醫(yī)保分類和集采醫(yī)用耗材分組及比價系數(shù)調(diào)整。

五大醫(yī)療服務(wù)領(lǐng)域應(yīng)用場景則為：醫(yī)療服務(wù)價格項目管理（附條件新增、轉(zhuǎn)歸、調(diào)整、廢止）、醫(yī)療服務(wù)定價及價格治理、（異地就醫(yī))醫(yī)療服務(wù)醫(yī)保目錄調(diào)整、醫(yī)療服務(wù)價格動態(tài)調(diào)整和醫(yī)療服務(wù)價格改革政策制定。

此外，在“藥品VS醫(yī)療服務(wù)綜合價值評估”“中醫(yī)優(yōu)勢病種VS西醫(yī)治療綜合價值評估”“按病種付費特例單議及除外支付政策”和“按療效付費政策研究”四個醫(yī)保DRG/DIP支付方式改革和商保創(chuàng)新支付的重點場景中，通知也建議參考使用醫(yī)保綜合價值評價體系。

圖表來源：國家醫(yī)保局

十一省年底前啟動試點

真實世界研究基于真實世界數(shù)據(jù)，后者包括從傳統(tǒng)臨床試驗以外的，多種來源收集的各種與患者健康狀況以及常規(guī)診療及保健有關(guān)的數(shù)據(jù)及衍生數(shù)據(jù)。

換言之，數(shù)據(jù)的真實性、完整性、準(zhǔn)確性和全面性，事關(guān)真實世界研究是否能夠形成真實世界證據(jù)，輔助醫(yī)保決策。

國家醫(yī)保局提出，要堅持?jǐn)?shù)據(jù)賦能，重視真實世界數(shù)據(jù)及證據(jù)，以可靠、可用、可信真實世界數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，確保評價科學(xué)性、客觀性、透明度。要堅持全面綜合，立足上市前后、準(zhǔn)入前后、續(xù)約前后、立項前后等醫(yī)藥醫(yī)療全生命周期，從臨床有效性、安全性、經(jīng)濟性、公平性、可及性、創(chuàng)新性、患者體驗等多維度，全面評估醫(yī)藥產(chǎn)品的綜合價值。

在未來三年里，國家醫(yī)保局將通過地方試點先行的做法，分三個階段推進“真實世界醫(yī)保綜合價值評價體系”的落地。

通知披露，試點地區(qū)包括北京、遼寧、江蘇、浙江、福建、廣東、海南、重慶、四川、陜西、甘肅11個省份。

截至今年年底前為試點工作的啟動階段。在這一階段，將重點推進試點地區(qū)的規(guī)范制定及人才隊伍組建。

目前，已有試點地區(qū)先行一步。8月初，海南省醫(yī)保、衛(wèi)健和藥監(jiān)三部門聯(lián)合發(fā)布的《三醫(yī)真實世界數(shù)據(jù)使用管理暫行辦法》，辦法規(guī)范了真實世界數(shù)據(jù)共享流程，并提出當(dāng)?shù)卣鎸嵤澜鐢?shù)據(jù)將聚焦“為醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整、支付方式改革及醫(yī)療服務(wù)提質(zhì)增效提供科學(xué)、精準(zhǔn)的數(shù)據(jù)支撐”等創(chuàng)新應(yīng)用領(lǐng)域。

通知進一步明確，在未來三年里，海南承擔(dān)“基于真實世界數(shù)據(jù)的特定區(qū)域內(nèi)境內(nèi)未上市藥品綜合價值評價研究”“醫(yī)保數(shù)據(jù)如何服務(wù)保障真實世界研究”兩項研究，研究覆蓋創(chuàng)新藥、醫(yī)用耗材和中藥。

不同試點地區(qū)所承接的試點項目有所差異。除海南外，四川成都負(fù)責(zé)“未被滿足的臨床需求研究”，研究覆蓋創(chuàng)新藥和醫(yī)療服務(wù)；陜西西安負(fù)責(zé)“基于真實世界數(shù)據(jù)的目錄內(nèi)藥品退出機制研究”，研究覆蓋仿制藥和中藥；浙江杭州和溫州分別負(fù)責(zé)“基于真實世界數(shù)據(jù)的擬新納入目錄的藥品綜合價值評價研究”和“基于特定區(qū)域的藥品綜合價值評價組織研究”。

圖表來源：國家醫(yī)保局

“國家醫(yī)保局將結(jié)合各試點運行情況，梳理經(jīng)驗做法，初步建立醫(yī)保綜合價值評價框架和標(biāo)準(zhǔn)。”通知稱。

數(shù)據(jù)治理也是今年試點工作的重點之一。通知強調(diào)，重視真實世界數(shù)據(jù)及證據(jù)，在現(xiàn)有醫(yī)保信息平臺的數(shù)據(jù)挖掘開發(fā)基礎(chǔ)上，重點充分治理本地區(qū)主要（或全部）定點醫(yī)藥機構(gòu)醫(yī)保相關(guān)的病例病案、檢查檢驗、用藥用械、手術(shù)記錄等臨床數(shù)據(jù)，特別是能反映患者臨床結(jié)局的療效、質(zhì)量和安全性方面的證據(jù)。醫(yī)保部門將對醫(yī)藥數(shù)據(jù)規(guī)范上傳的定點醫(yī)藥機構(gòu)配置相關(guān)政策，對于積極參與數(shù)據(jù)收集的定點醫(yī)藥機構(gòu)，按照有關(guān)文件要求配置價格政策。

2026年為實踐階段，這一階段將完成“兩庫建設(shè)”——數(shù)據(jù)庫和成果庫。

根據(jù)通知，試點先行地區(qū)按國家統(tǒng)一要求，開發(fā)形成本地數(shù)據(jù)庫，加強數(shù)據(jù)分級管理。國家醫(yī)保局做好試點先行地區(qū)數(shù)據(jù)歸集和共享。

通知還提到，2026年底前，試點先行地區(qū)產(chǎn)出一批初步評價成果，報送國家醫(yī)保局，符合條件的納入研究成果庫。國家醫(yī)保局將結(jié)合不同試點先行地區(qū)的優(yōu)勢和短板，加強調(diào)度指導(dǎo)，著力解決存在的堵點、難點問題，不斷完善評價標(biāo)準(zhǔn)體系。

2027年為應(yīng)用階段，這一階段的任務(wù)有三：

一是支撐醫(yī)保決策。鼓勵試點先行地區(qū)優(yōu)先應(yīng)用真實世界醫(yī)保綜合價值評價研究成果，用于省級新增或調(diào)整醫(yī)用耗材可收費目錄、新增醫(yī)療服務(wù)項目立項以及支付目錄的支撐性證據(jù)，同等條件下給予更高證據(jù)采信優(yōu)先級。國家醫(yī)保局加強對真實世界醫(yī)保綜合價值評價動態(tài)跟蹤和應(yīng)用。

二是健全運行機制。試點先行地區(qū)不斷探索、完善和總結(jié)經(jīng)驗，建立貫穿“標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范-數(shù)據(jù)平臺-評價方法-場景應(yīng)用”的全鏈條醫(yī)保綜合價值評價運行機制。

三是遴選國家可信評價點。根據(jù)試點情況，國家醫(yī)保局在醫(yī)保藥品目錄談判前后以及集中采購、醫(yī)療服務(wù)價格立項指南、價格政策制定、支付方式改革等決策中，將遴選出工作開展好的地區(qū)作為可信評價點，常態(tài)化承擔(dān)相關(guān)任務(wù)。

原標(biāo)題：事關(guān)創(chuàng)新藥械全生命周期價值評估，年底前11省份啟動這項試點

來源 | 第一財經(jīng)

編輯 | 劉瑩 劉新雨

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