全球首個！國產 1 類新藥在海外報上市

8 月 15 日，海和藥物宣布已正式向日本厚生勞動省（MHLW）申請自主開發的、具有完全知識產權的創新藥物 PI3Kα 抑制劑瑞索利塞（研發代號：CYH33）的新藥上市許可。本次申報上市的適應癥為用于治療既往接受化療后疾病進展或復發的攜帶 PIK3CA 基因突變的卵巢透明細胞癌（OCCC）。此前瑞索利塞已獲得了厚生勞動省的孤兒藥認定。

本次適應癥的上市許可申請主要基于 CYH33-G201 關鍵 II 期研究的有效性和安全性數據。該研究是一項多國、多中心的開放、單臂臨床試驗，旨在評估瑞索利塞用于既往接受化療后疾病進展或復發的攜帶 PIK3CA 基因突變的卵巢透明細胞癌人群的療效和安全性。該研究全球主要研究者是中國復旦大學附屬腫瘤醫院吳小華教授。

CYH33 是海和藥物具有全球自主知識產權的全新結構、高活性的磷脂酰肌醇 3-激酶α（PI3Kα）選擇性抑制劑。臨床前研究顯示，CYH33 可高效、特異地抑制 PI3Kα 激酶活性，對 PIK3CA 突變的腫瘤模型具有強效抗腫瘤作用。

CYH33 臨床試驗初步數據提示，CYH33 的安全性、耐受性良好，毒性可控，可有效治療具有 PIK3CA 突變的多種晚期實體瘤，如乳腺癌、卵巢癌、子宮內膜癌等。目前，CYH33 作為單藥治療，或與其他抗腫瘤藥物聯合使用的多項臨床研究正在進行中，以評估其在更大范圍的晚期腫瘤患者中的安全性和有效性。

新聞稿指出，卵巢透明細胞癌是一種罕見且侵襲性強的上皮性卵巢癌亞型；傳統治療手段療效有限，患者對鉑類化療的響應率極低。復發性 OCCC 患者更是無標準治療方案，預后遠差于漿液性卵巢癌，存在未滿足的臨床需求。

瑞索利塞作為全球首個用于 OCCC 治療的 PI3Kα 抑制劑，在臨床研究中展現了顯著的抗腫瘤活性，有望為患者提供精準治療新選擇。

Insight 數據庫顯示，除了卵巢透明細胞癌，該藥還被開發用于 PIK3CA 相關過度生長綜合征、PIK3CA 相關脈管畸形、乳腺癌（HR 陽性、HER2 陰性）等適應癥。