Biotech的暴力美學：一款大藥，3000億市值

根據Argenx近日公布的2025年上半年財報顯示，FcRn抗體Efgartigimod兩個季度的銷售額同比增長98%至17.39億美元，已然成為自免領域一個超級重磅單品。

而隨著Efgartigimod不斷“超預期”增長，Argenx的市值也一路高升，已經站上420億美元規模（超3000億元），將創新藥領域大單品的暴力美學表現得淋漓盡致。

Argenx的成功印證了，在自免領域相對藍海，臨床未被滿足需求大，且疾病機制清晰的適應癥上，biotech有望憑借新技術平臺的創新優勢，開發出更好的產品。這也是biotech在巨頭林立的競爭中，實現突圍的一條典型路徑。

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自免大單品的崛起之路

2008年，Argenx基于SIMPLE ANTIBODY抗體平臺，在荷蘭正式成立。

在早期研發探索階段，Argenx的研發方向并不局限于自免疾病，還包括腫瘤免疫，開發了包括IL-6抗體Gerilimzumab、CD70抗體ARGX-110、c-Met抗體ARGX-111，再到IL-22R1抗體ARGX-112在內的一系列管線。

在自研之外，Argenx的抗體平臺也一度成為多家大藥企青睞的對象，先后與禮來、Shire、拜耳等達成了抗體研發合作，由此產生的現金流也成為了支撐Argenx發展的關鍵。

直到2014年，即Argenx成立六年之后，Efgartigimod（ARGX-113）項目才正式啟動，并在2015年9月正式啟動了第一個臨床1期試驗。

2017年，Efgartigimod首個治療成人全身型重癥肌無力（gMG）的臨床2期研究取得成功，推動Argenx的股價站上新的臺階。

2020年，Efgartigimod治療gMG的臨床3期研究取得突破性成功，讓市場充滿了對未來商業化成功的期待。

一年以后，2021年底，Efgartigimod正式獲得FDA批準上市，用于治療gMG。

上市后，Efgartigimod銷售額爬坡異常兇猛，2022年銷售額達到4億美元，2023年便已經進入“10億美元俱樂部，達到11.91億美元，今年上半年，已經增長至17.39億美元，全年有望突破40億美元規模。

隨著Efgartigimod不斷“超預期”增長，Argenx的市值也一路高升，已經站上420億美元規模，離biotech中的楷模Regeneron（市值600億美元）已經“近在咫尺”。

回顧Argenx和Efgartigimod的進化歷史來看，Argenx在Efgartigimod進入臨床研究前，成功在納斯達克上市，估值僅為10億美元，并不顯眼。

而目前已經成長為400億美元的Biotech巨頭，大單品帶飛股價的邏輯，足夠簡單明了。

02

Argenx的故事遠未結束

Argenx的強勢崛起之路遠未結束。

首先來看Efgartigimod。自2021年首個適應癥獲批上市以來，目前Efgartigimod已獲批用于3個適應癥，分別是gMG、CIDP（慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病）、以及ITP（原發性免疫性血小板減少癥），其中ITP僅在日本獲批。

而放眼Efgartigimod的版圖來看，目前已經獲批的適應癥僅僅算是“前菜”，仍有其他15個適應癥在進行開發，未來天花板不可想象。

除了適應癥的拓展外，Argenx也在開發升級版的Efgartigimod，如在Efgartigimod上融合了白蛋白VHH的ARGX-213，將延長半衰期；另外，Argenx也在探索將Efgartigimod作為骨架，構建新一代強效清除分子，如ARGX-121。

在Efgartigimod以及FcRn靶點的布局之外，Argenx的另外兩款核心分子分別是FIC的C2抑制劑empasiprubart以及MuSK激動劑ARGX-119。

目前empasiprubart已有MMN（多灶性運動神經病）和CIDP兩項適應癥處于臨床3期，以及DGF（移植物延遲功能）和Dermatomyositis（皮肌炎）兩項適應癥成功PoC。

ARGX-119則是已經在三大神經肌肉罕見疾病CMS、ALS和SMA適應癥上成功PoC。

可見，隨著Efgartigimod在自免領域不斷開疆拓土，Argenx一方面選擇繼續深耕FcRn靶點，另一方面則是在C2、MuSK等靶點上踐行Efgartigimod的開發思路，有望在更多罕見自免疾病以及罕見神經肌肉疾病上取得更大的成功。

回到FcRn靶點競爭格局來看，除了Efgartigimod以及UCB的Rozanolixizumab已經獲批上市之外，和鉑醫藥的FcRn抗體Batoclimab有望成為下一款邁向商業化的FcRn抗體——2024年7月，和鉑醫藥已經向國家藥監局重新遞交了靶向FcRn抗體Batoclimab用于治療全身型重癥肌無力的上市申請，期待Batoclimab取得監管突破，為gMG等患者帶來新的治療選擇。